Americký Federálny úrad pre lieky (FDA) práve schválil novú liečbu vzácnej choroby zrážanlivosti krvi. Jej cena je však priam obrovská, píše portál ScienceAlert. Jediná dávka bude stáť závratných 3,5 milióna dolárov (3,35 milióna eur).
To z neho robí najdrahší liek na svete. Aj keď ide o masívnu sumu peňazí, podľa nedávnej analýze efektívnosti lieku to vyzerá tak, že to je to relatívne spravodlivá cena za to, čo liečba dosahuje. Aspoň teda v Spojených štátoch, pripomína web.
Zriedkavé ochorenie
Liek má názov Hemgenix a ide o génovú terapiu na liečbu hemofílie B. Ide o zriedkavé ochorenie, ktoré spôsobuje zníženú zrážanlivosť krvi. Medzi najzávažnejšie príznaky patria spontánne a opakované krvácania, ktoré je veľmi ťažké zastaviť.
Toto celoživotné ochorenie je bežnejšie u mužov a je ťažké zistiť presné číslo ľudí, ktorí ňou trpia. Odhaduje sa však, že v Spojených štátoch ňou trpí približne 8-tisíc mužov. Na Slovensku žije podľa štatistík asi 600 hemofilikov.
Nie je jasné, koľko z nich trpí hemofílou B, no štatisticky sa narodí jeden hemofilik B z 20-tisíc narodených chlapcov. Momentálne sa týmto ľuďom podáva krvný liek, ktorý poskytuje potrebný faktor zrážanlivosti.
Vysoké náklady na liečbu
Náklady na túto liečbu sú však mimoriadne vysoké. U pacientov so závažnými príznakmi je potrebný rutinný a nákladný liečebný režim, ktorého účinnosť sa časom môže začať znižovať.
Celoživotné náklady na každého pacienta v Spojených štátoch so stredne ťažkou až ťažkou hemofíliou B v dospelosti sú okolo 21 až 23 miliónov dolárov. Podľa ScienceAlert sú náklady v Británii a Európe nižie, stále však ide o miliónové sumy.
Nová liek Hemgenix je jednorazový intravenózny produkt podávaný v jednej dávke za „zlomok ceny”. Do tela sa prenáša prostredníctvom vírusového vektora, ktorý je navrhnutý tak, aby doručil DNA do cieľových buniek v pečeni.
Táto genetická informácia je potom replikovaná bunkami, pričom sa šíria inštrukcie pre zrážací proteín, známy ako faktor IX. Úspešnosť lieku potvrdili aj dve štúdie. Vedľajšie účinky zahŕňali bolesti hlavy, symptómy podobné chrípke a zvýšené hladiny enzýmov v pečeni.
Nová možnosť liečby
„Génová terapia hemofílie je na obzore už viac ako dve desaťročia. Napriek pokroku v liečbe hemofílie môže prevencia a liečba epizód krvácania nepriaznivo ovplyvniť kvalitu života jednotlivcov,” hovorí riaditeľ FDA Peter Marks.
„Dnešné schválenie poskytuje novú možnosť liečby pre pacientov s hemofíliou B a predstavuje dôležitý pokrok vo vývoji inovatívnych terapií pre tých, ktorí trpia vysokou záťažou ochorení spojenou s touto formou hemofílie.”
Pre závažné, ale zriedkavé poruchy, ako je hemofília B, má FDA špeciálne označenie na stimuláciu lekárskeho výskumu. Napríklad Hemgenix je klasifikovaný ako „liek na ojedinelé ochorenia“, pretože lieči len malý počet pacientov.
Cena vo zvyšku sveta je nejasná
Američania dnes platia za lieky na predpis dva až šesťkrát viac ako iné krajiny sveta. Je to sčasti spôsobené aj tým, že zatiaľ čo americký trh znáša náklady na podporu liekových monopolov, zvyšok sveta využíva výhody medzinárodného výskumu.
Predchádzajúcim držiteľom rekordu za najdrahší liek bola ďalšia „jednorázová“ forma génovej terapie na liečbu spinálnej svalovej atrofie. Ten sa predával za dva milióny dolárov a vyvolal búrlivú diskusiu o financovaní farmaceutických spoločností.
Európska agentúra pre lieky a jej partneri v oblasti regulácie liekov v Spojenom kráľovstve a Austrálii momentálne tiež prehodnocujú použitie liečby génovou terapiou. ScienceAlert pripomína, že bude zaujímavé sledovať, koľko si budú môcť výrobcovia liekov účtovať za Hemgenix v iných častiach sveta.
