Alzheimerova choroba je mimoriadne zákerná. Ide o najčastejšou formou demencie, ktorou len na Slovensku trpí 50 až 60-tisíc ľudí. O túto skupinu sa stará približne 100 - 150-tisíc rodinných príslušníkov a opatrovateľov. Podľa vyhlásenia Svetovej zdravotníckej organizácie (WHO) je Alzheimerova choroba jedným z desiatich hlavných smrteľných ochorení ľudstva.
Aj preto svet neskrýval nadšenie, keď minulý rok farmaceutická spoločnosť Biogen predstavila liek s názvom Aduhelm. Ako pripomína portál Futurism, išlo o prvý nový liek na Alzheimerovu chorobu za posledných 20 rokov, ktorý schválila americká FDA (Správa potravín a liečiv). Jeho schválenie sa však utopilo v mori kontroverzie.
Vlna pochybností
Množstvo expertov a odborníkov schválenie Aduhelmu odsúdilo. Tvrdili, že nateraz neexistuje dodatok dôkazov na podporu jeho účinnosti. K tomu ešte Journal of American Medicína (JAMA) odmietol kľúčový dokument o tomto lieku od samotného Biogenu. Aj z tohto dôvodu sa vládny program zdravotného poistenia v Spojených štátoch rozhodol pokrytie Aduhelmu obmedziť.
Po vlne radosti z nového svetla na konci tunela tak prišla vlna odporu a pochybností. Tie sa však pokúsil vyvrátiť farmaceutický výrobca Eisai. Podľa oznámenia spred pár dní totiž počiatočné údaje naznačujú, že nový liek sa skutočne ukazuje ako celkom úspešný v posledných štádiách klinických skúšok. Zrejme až natoľko, aby sa Biogen opäť vrátil na vrchol.
Nový liek
Pre vysvetlenie, nové liečivo lecanemab je antiamyloidné. Amyloid je ten typ proteínu, ktorý mozog normálne produkuje. Predpokladá sa však, že nadbytok amyloidov je spôsobený poruchou zabudovaného systému zneškodňovania bielkovín v zdravom mozgu, čo vedie k plaku.
Hoci náš mozog stále nepoznáme tak, ako by sme chceli, ukázalo sa, že mozgy s Alzheimerovou chorobou majú abnormálne hladiny plakov, takže myšlienkou je, že anti-amyloid lecenameb, podávaný intravenózne, by mohol tento plak odstrániť. Podľa The New York Times Biogen a Eisei zaregistrovali takmer 1 800 účastníkov na testovanie lecenamebu.
Všetci mali miernu kognitívnu poruchu alebo miernu Alzheimerovu chorobu. Na konci 18-mesačného obdobia liečby vykazovalo 27 percent pacientov s lecenamebom znížené úrovne kognitívneho poklesu v porovnaní so skupinou s placebom. Nie sú to výsledky, ktoré úplne menia hru, ale sú pozoruhodnou zmenou v sfére, kde sa farmaceutický pokrok zdal natrvalo zastavený.
Nie je to bez problémov
Nebolo to však úplne ideálne. Ako aj pri iných antiamyloidných liekoch, niektorí pacienti zaznamenali opuch mozgu alebo krvácanie a niektorí odborníci už vyjadrili obavy z významu štúdie. Zatiaľ čo Ivan Cheung, výkonný riaditeľ Eisai, údajne na tlačovom brífingu tvrdil, že ide o „prvú definitívne pozitívnu veľkú klinickú skúšku, ktorá ukazuje, že skutočne môžete spomaliť Alzheimerovu chorobu v tomto veľmi skorom symptomatickom štádiu“, iní tvrdia že priemerná miera zníženého kognitívneho poklesu u pacientov v štúdii – o 0,45 na 18-bodovej stupnici – nestačí na to, aby zaručila skutočný klinický význam.
Dôležité ale je, že tento liek sa zameriava len na veľmi skoré štádium Alzheimerovej choroby a bol testovaný iba na ňom. Aj keď 0,45 z 18 nie je veľa, stále je to dosť na to, aby si to prinajmenšom vyžadovalo ďalšie štúdium.
Nádej
„Dnešné oznámenie dáva pacientom a ich rodinám nádej, že lecanemab, ak bude schválený, môže potenciálne spomaliť progresiu Alzheimerovej choroby a poskytnúť klinicky významný vplyv na kogníciu a funkciu,“ uviedol v tlačovej správe Michel Vounatsos, generálny riaditeľ spoločnosti Biogen.
„Veríme, že porážka tejto choroby si bude vyžadovať viacero prístupov a možností liečby a tešíme sa na pokračovanie diskusie o význame týchto zistení s pacientmi, vedeckými a lekárskymi komunitami.“
